AiViva Biopharma完成AIV007治疗年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿的1期临床试验患者入组
生物技术公司AiVivaBiopharma近日宣布，该公司旗下在研药物AIV007（仑伐替尼）用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿1期临床试验已纳入所有患者并完成了最后一例患者给药。AIV007是一种广谱酪氨酸激酶抑制剂，靶向给药部位的纤维化、血管生成和炎症，其用该公司专有的JEL™技术配制眼周给药，有希望从根本上解决湿性AMD、DME和许多其他眼部疾病。这项1期试验是一项多中心、开放标签、剂量递增的安全性临床试验，有18名受试者接受了单次AIV007球周注射，并将在长达6个月的时间内每月接受评估，包括安全性、耐受性、生物活性和治疗负担的减轻情况，预计在2025年第一季度获得完整结果。
国际眼科公司SIFI近日宣布，欧盟委员会已批准AKANTIOR®（聚己胺）用于治疗成人和12岁以上儿童的棘阿米巴性角膜炎（AK），确认了该产品的孤儿药地位。AK是一种极其罕见、急性、严重的寄生虫性角膜感染，由棘阿米巴（一种自由生活的变形虫）引起，其会导致视力不佳、潜在的失明，甚至失明，并且通常需要单次或多次角膜移植进行治疗。该疾病影响所有年龄段的人，其中大多数是年轻或中年软性隐形眼镜佩戴者。AKANTIOR（聚己胺0.08%）是一种抗阿米巴聚合物，作用于原生动物棘阿米巴的滋养体和包囊。AKANTIOR是欧洲第一个也是唯一一个获批用于治疗AK患者的疗法。在欧洲，SIFI计划于今年最后一个季度在德国启动其首个商业化，随后根据当地监管、医疗技术评估和报销流程时间表启动其他市场，其中包括法国、意大利、罗马尼亚、西班牙、英国和土耳其，并由其商业合作伙伴Avanzanite来将该药物面向其他欧洲国家。
Ocugen宣布加拿大卫生部批准开展OCU400治疗广泛性视网膜色素变性的3期临床试验
Ocugen（纳斯达克股票代码：OCGN）是一家专注于发现、开发和商业化新型基因、细胞疗法和疫苗的生物技术公司，近日宣布加拿大卫生部提供了一份“无异议函”，同意在加拿大启动OCU400的3期liMeliGhT临床试验。OCU400是该公司基于核激素受体基因NR2E3的修饰基因治疗产品，用于视网膜色素变性（RP）。该基因调节视网膜内的各种生理功能，例如光感受器发育和维持、新陈代谢、光转导、炎症和细胞存活。liMeliGhT 3期临床试验为期一年，将招募150名参与者，分为两个研究组：75名具有RHO基因突变的参与者和75名基因不可知的参与者。在每组中，参与者将以2：1的比例随机分配接受治疗（2.5x1010vg/ OCU400的眼睛）或保留在未治疗的对照组。liMeliGhT研究也正在招募8岁及以上的患者，涵盖RP进展早期到晚期的所有范围。Ocugen此前宣布，OCU400已获得FDA的孤儿药和RMAT资格认定，其有望实现2026年BLA和MAA批准目标。
ClearsideBiomedical宣布完成CLS-AX治疗湿性AMD的ODYSSEY 2b期试验的最终参与者访视
ClearsideBiomedical（纳斯达克上市公司:CLSD）是一家生物制药公司，该公司宣布完成了对CLS-AX（阿昔替尼注射混悬液）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性的ODYSSEY 2b期的临床试验最终参与者访问。ODYSSEY是一项随机、双盲、平行组、主动控制、多中心、为期36周的2b期临床试验，针对湿性AMD参与者。预计共有60名参与者将接受36周的治疗，并随机分配到CLS-AX（1mg）或阿柏西普（2mg）组，随机分配方案为2：1（CLS-AX组40名参与者，阿柏西普组20名参与者）。随着这一里程碑的完成，研究数据库正在进行清理和验证。然后将锁定数据库，分析揭盲数据，预计将在2024年10月7日那一周报告初步结果。阿昔替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可实现泛VEGF阻断，直接抑制VEGF受体-1、-2和-3，具有高效性和特异性。而CLS-AX是阿昔替尼的专有混悬液，用于脉络膜上注射。Clearside认为，这种广泛的VEGF阻断可能比现有的视网膜疗法具有疗效优势，因为它作用于血管生成级联反应的不同水平，并且可能使对当前更窄的抗VEGF疗法反应不佳的患者受益。这种阿昔替尼专有混悬液的脉络膜上注射已在多个物种的临床前研究和1/2a期wAMD临床试验中显示出积极的结果。通过脉络膜上给药阿昔替尼，有可能通过将阿昔替尼分隔在视网膜后面来实现延长持续时间和靶向递送到受影响的组织层，从而限制药物暴露到眼睛前部。Clearside正在开发CLS-AX作为治疗视网膜疾病的长效疗法。
OKYOPharma获得美国专利，涵盖OK-101治疗干眼症症状的潜力
OKYOPharmaLimited（纳斯达克代码:OKYO）是一家生物制药公司，致力于开发创新的眼部疗法，用于治疗炎症性干眼和神经性角膜疼痛（NCP）在内的眼前节疾病。该公司宣布一项美国专利（《治疗干眼症症状的方法》，No.12053501）获得授权，其公开内容涵盖了已发布的关于OK-101用于治疗DED患者眼刺激、灼痛和视物模糊的权利主张，加强了公司在该领域的知识产权地位。OK-101是使用膜锚定肽技术开发的，开发用于治疗干眼症的新型长效候选药物。OK-101通过在药物分子中加入脂质锚来对抗洗脱，以增强OK-101在眼环境中的停留时间，其已被证明分别在干眼症和角膜神经性疼痛的小鼠模型中产生抗炎和减轻疼痛的作用。OK-101在最近完成的一项2期、多中心、双盲、安慰剂对照治疗DED的2期试验，并在其中显示出多个具有统计学意义终点的。
近日，瑞士生物制药公司Oculis宣布，在第三方管理错误影响了研究的进行，在阻止了对结果的分析后，该公司将关闭眼外科疗法OCS-01的3期临床试验。OCS-01正在开发用于治疗眼科术后炎症和疼痛以及糖尿病性黄斑水肿（DME）。然而，据Oculis称，FDA认为来自另一项后期试验和一项治疗中期研究的数据足以支持2025年第一季度提交新药申请。
FDA确认Palatin治疗干眼药物——PL9643的剩余3期关键临床试验可接受性
PalatinTechnologies是一家生物制药公司，开发基于调节黑皮质素受体系统活性分子的同类首创药物，今天宣布收到FDA信函，确认PL9643治疗干眼症的3期关键临床试验的方案和终点的可接受性。其余的3期临床试验计划包括两项研究，MELODY-2和MELODY-3。MELODY-2和MELODY-3的患者入组目前预计将于2024年第四季度开始，并在2025年年底前获得顶线结果。如果达到招募目标且试验结果成功，预计将在2026年上半年提交NDA。
Ocugen宣布完成OCU410ST治疗Stargardt病的1/2期GARDian临床试验高剂量队列中受试者的给药
近日Ocugen公司宣布，完成了旗下在研药物OCU410ST（AAV-hRORA）治疗Stargardt患者1/2期GARDian临床试验的第三队列给药。Stargardt病是一种遗传性眼部疾病，导致视网膜变性和视力丧失。OCU410ST是一种正在开发的用于治疗Stargardt病的修饰基因疗法药物，利用AAV递送平台向视网膜递送RORA（RAR相关孤儿受体A）基因。它代表了Ocugen公司的修饰基因疗法，该疗法基于核激素受体（NHR）RORA，可调节与Stargardt病相关的通路，如脂褐素形成、氧化应激、互补体形成、炎症等。GARDian临床试验将评估Stargardt病受试者单侧视网膜下给予OCU410ST的安全性和有效性，并将分两个阶段进行。第1阶段是一项多中心、开放标签、剂量范围研究，由三个剂量水平（低剂量（3.75×1010vg/mL）、中剂量（7.5×1010vg/mL）和高剂量（2.25×1011vg/mL））组成。Ocugen 仍然致力于推进失明治疗，专注于旨在为患者提供持久益处的创新基因治疗解决方案。
