2024年第二十五期|国际眼科药物研发资讯速递

Ocugen（纳斯达克股票代码：OCGN）是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法和疫苗的生物技术公司。其近日公布旗下在研药物OCU410ST 的临床试验数据。在当前的临床试验中将中剂量确定为安全和可耐受的剂量，并在安全监测委员会（DSMB）最近召开会议中，批准了进行高剂量队列给药。OCU410ST（AAV5-hRORA）是一种在研用于治疗Stargardt病的基因疗法。Stargardt病是一种遗传性眼部疾病，可导致视网膜变性和视力丧失。1/2 期 GARDian 临床试验将包括多达42名受试者（30 名成人和 12 名患有 Stargardt 病的儿童），他们表现出轻度至中度疾病症状，并将评估单侧视网膜下给药OCU410ST的安全性。临床试验分两个阶段进行。第 1 阶段是一项多中心、非盲、剂量范围/剂量递增研究，由三个剂量水平组成 [低剂量(3.75×10¹⁰vg/mL)、中等剂量(7.5×10¹⁰vg/mL)和高剂量(2.25×10¹¹vg/mL)]。第2 阶段是一项随机、盲法、剂量扩展研究，其中成人和儿童受试者将以 1：1：1 的比例入组，将受试者随机分为两个不同剂量水平的不同治疗组，或一个对照组（未治疗组），允许全面评估不同剂量的治疗效果。迄今为止，已有 6 名 Stargardt 病患者在低剂量队列和中剂量队列的 1/2 期临床试验中接受了给药。另外三名患者将在队列 3 中接受高剂量给药。

爱尔康最新的突破性医疗设备Unity VCS和Unity CS获得美国FDA 510（k）许可

爱尔康（SIX/NYSE：ALC）是致力于帮助人们看得更清楚的全球眼科护理领导者。近日其宣布UNITY® 玻璃体视网膜白内障系统（VCS）和UNITY®白内障系统（CS）已收到美国食品和药物管理局（FDA）510（k）许可。这些是Alcon Unity产品组合的首次创新，旨在提高白内障和玻璃体视网膜手术的工作效率。该系统是爱尔康现有市场领先技术CONSTELLATION®和CENTURION®的升级。在世界范围内，白内障手术的需求预计会增加，这种突破在眼科护理中的重要性不言而喻。UNITY VCS®系列（玻璃体视网膜白内障系统）控制台与兼容设备一起使用时，适用于眼前段（即超声乳化和白内障切除）和后段（即玻璃体视网膜）眼科手术，此外，该系统还可选配激光，适用于光凝（即玻璃体视网膜和黄斑病变）、虹膜切开术和小梁成形术。爱尔康将在2025年全面商业化，在此之前立即开始在美国收集真实世界的用户体验。

4DMT宣布FDA批准其旗下4D-175基因药物治疗地理萎缩的IND申请

4DMT是一家领先的临床阶段基因药物公司，专注于释放基因药物治疗大型疾病的全部潜力。近日其宣布FDA批准了4D-175的在研新药申请（IND）。4D-175是一种基于R100载体的玻璃体内基因药物，用于治疗GA患者。一期GAZE临床试验将评估4D-175在AMD继发GA患者中的疗效。研究设计包括一个非盲、序贯队列的剂量探索阶段，在这个阶段中，患者将接受三个剂量水平之一的4D-175单次玻璃体腔注射。临床试验的目的包括安全性和耐受性、2期试验剂量的确定、转基因表达和生物活性。IND获得批准使GAZE临床研究中心得以启动，4DMT预计将于2024年H2开始纳入患者。

EyePoint Pharmaceuticals 将在 2024 年研发日上重点介绍 DURAVYUTM（伏罗拉尼布玻璃体内插入液）的临床和注册进展以及管线创新

EyePoint（纳斯达克股票代码：EYPT）是一家致力于开发和商业化疗法以帮助改善严重视网膜疾病患者生活的公司。该公司近日宣布，公司将重点介绍其主要管线项目DURAVYU的临床和注册进展。主要内容包括：（1）基于与FDA的EOP2阳性会议，DURAVYU在wAMD中的LUGANO和LUCIA关键性非劣效性试验的3期试验设计，有望在 2024年下半年启动试验；（2）来自 2 期 DAVIO 2 临床试验的 12 个月积极安全性和有效性数据，该试验评估了 DURAVYU 治疗wAMD 强化作为持续六个月维持治疗的潜力；（3）DURAVYU 治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的 2 期试验完全入组。

编辑：王怡

审核：薛少龙