FDA批准Genentech旗下药物Vabysmo用于治疗视网膜静脉阻塞(RVO)

 
 

4DMT旗下治疗wAMD临床在研基因药物4D-150EMA优先药物审评资格(PRIME)

4D-150结合了新型靶向的玻璃体内新一代AAV载体和双转基因,可抑制wAMD和糖尿病性黄斑水肿(DME)的四种VEGF通路靶点(VEGF abcPlGF)。4D-1501PRISM中期临床结果呈阳性,证明其具有良好的安全性和耐受性。4D-150有可能添补目前尚未满足的医疗需求,即在避免重复玻璃体腔注射的同时维持长期视力。

 
 

Prime Medicine首次展示了Prime Editors的体内数据,证明Prime Editors治疗眼科疾病的潜力

Prime Medicine是一家致力于提供新型治疗性基因疗法的生物技术公司,旗下最新的临床数据证明Prime Editors能够有效和精确地纠正导致视紫红质相关常染色体显性视网膜色素变性(RHO adRP)的主要突变。RHO adRP是一种罕见的遗传性视网膜疾病,可导致青少年早期的进行性视力丧失,最终由于光感受器变性导致成年期失明。它是由编码视紫红质(参与光感受器视杆细胞光转导的光敏G蛋白偶联受体)的RHO基因突变引起,并导致视网膜内视杆细胞和视锥细胞的进行性丢失。

 
 

Annexon旗下治疗地理萎缩的在研抗体药物ANX007获得EMA的优先药物审评资格(PRIME)

ANX007是一种fab抗体,作为第一种选择性抑制C1q的治疗药物。C1q是经典补体系统的起始分子,也是神经变性的关键驱动因素。在地图样萎缩(GA)中,C1q在疾病早期与光感受器突触结合,引起经典通路的异常激活,导致突触丢失、炎症和神经元损伤,从而导致视力下降。玻璃体腔注射ANX007完全阻断C1q和经典通路的激活,从而保护光感受器突触和视觉必需的细胞。

 
 

Endogena Therapeutics旗下突破性AMD治疗药物在FDA获批临床试验

FDA批准了Endogena的IND申请,为EA 2351开创性的临床研究打开了大门。这种创新的化合物为地图样萎缩(GA)患者带来了希望。这一里程碑是该公司第二个进入临床试验的项目。EA-2351和第一款在研项目EA-2353代表了不同的方法,依赖于它们独特的化学结构,它们通过不同的途径靶向特定的细胞群。EA-2353专注于激活视网膜色素变性中的一组细胞,而EA-2351专注于激活视网膜色素上皮(RPE)细胞。这些RPE细胞在光感受器细胞的再生和功能恢复中起着关键作用。

 
 

OXEEYE 2期临床试验完成脉络膜上腔OXU-001给药以长期治疗糖尿病黄斑水肿的首例患者给药

Oxular宣布旗下脉络膜上腔OXU-001给药开始临床试验。OXEEYE旨在评估OXU-001的安全性、有效性和耐受性。OXU-001是一种新型可生物降解药物制剂,即Oxuspheres (地塞米松长效制剂),可通过Oxular的特有的微导管Oxulumis输送至眼睛的后脉络膜上间隙。

 
 

Aurion Biotech宣布旗下在研药物AURN001在美国的1/2期临床试验完成首例患者给药

AURN001是一种联合细胞治疗产品(生物/药物),由neltependocel(同种异体人角膜内皮细胞[CECs])和Y-27632 (ROCK抑制剂)组成,用以治疗继发于角膜内皮功能障碍的角膜水肿,计划以一次性前房内注射的方式给药至眼部。

 
 

Skye Bioscience宣布其首款治疗青光眼的CB1激动剂SBI-100眼用乳剂的1期临床试验结果积极

该1期临床试验显示,SBI-100 OE耐受性良好,充血率低(8.4%),且基线IOP较高的健康志愿者(>17 mm Hg)眼压降低(平均降低23%)。

 
 

Dyno Therapeutics推出Dyno eCap 1™AAV载体用于眼科治疗

Dyno结合了机器学习和生成式人工智能(AI)中最先进的蛋白质序列设计方法,结合大量内部收集的体内数据集,提供了对许多相关衣壳传递特性的高分辨率解析,旨在设计最先进的用于眼部基因递送的衣壳。Dyno在数十万衣壳序列中进行了转导和空间定位测量,绘制了眼衣壳序列空间的多模态特性,从中筛选到Dyno eCap 1载体。这种领域领先的衣壳在通过玻璃体内注射给药时,在视网膜转导方面表现出一致的高性能。

 
 

FDA沟通会议反馈提及Turn Biotechnologies有望成为第一家将细胞再生疗法推向临床的抗衰领域企业

FDA INTERACT会议审查了Turn Bio的ERA和eTurna™技术和方案,为其IND铺平了道路。会议重点讨论了TRN-001的推进路径。这将是第一种在细胞水平修复受损皮肤、恢复其完整性、减少炎症和细胞衰老的治疗方法。该公司正在完成针对皮肤病和免疫适应症的定制疗法的临床前研究,并着手开发针对眼科、骨关节炎和肌肉系统的疗法。

 
 

iVeena获得NEI-SBIR资助用以推进进展性近视在研药物IVMED-85

IVMED-85是一种用于治疗儿童近视的含铜滴眼液。铜离子是赖氨酰氧化酶(LOX)活性的辅助因子,该酶介导生理性胶原交联,并在近视巩膜中表达降低。IVMED-85将是第一种可同时诱导巩膜和角膜交联以控制近视的滴眼液。iVeena计划在2024年启动第一个人体临床试验。该企业之前研发的IVMED-80获得治疗圆锥角膜的孤儿药认定,并转让给了Glaukos Corporation。

 
 

Viridian TherapeuticsYpsomed AG签订自动注射笔设备定制和供应协议,用于甲状腺眼病的皮下给药

Viridian旗下VRDN-001是一款靶向胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R)的单克隆抗体,用以治疗甲状腺眼病(TED)。在临床前研究中,VRDN-001被证明是IGF-1R的完全拮抗剂,比其他抗IGF-1R抗体(包括目前唯一批准的TED疗法)具有更完全的受体阻断效果。正在进行的2期临床试验数据验证了VRDN-001在活动性和慢性TED患者中静脉注射(IV)的临床有效性。该公司还在推进三种候选药物(VRDN-001 SC, VRDN-002和VRDN-003)的研发,作为一种方便、低剂量的皮下(SC)注射治疗TED。

 
 

Belite Bio宣布将在2023年美国眼科年会上公布最新研发进展

Belite Bio旗下在研药物Tinlarebant 是一种新型口服药物,旨在减少导致 STGD1 并导致 GA 或晚期干性年龄相关性黄斑变性(AMD)毒素在眼中的积聚。这些毒素是视觉周期的副产品,而视觉周期依赖于眼睛对维生素A(视黄醇)的供应。Tinlarebant 通过降低和维持血清视黄醇结合蛋白 4(RBP4)的水平起作用。RBP1 是视黄醇从肝脏转运到眼睛的唯一载体蛋白。通过调节进入眼睛的视黄醇量,Tinlarebant减少了导致STGD和导致GA的毒素的形成。在即将到来的美国眼科年会上,Belite Bio 将展示Tinlarebant(LBS-1)治疗青少年 Stargardt病(STGD2)的008b/1 期临床试验的两年数据,以及一项为期两年的青少年STGD3全球1期试验(“DRAGON”研究)和一项为期两年的全球3期研究(“PHOENIX”研究)。Tinlarebant已在美国获得快速审评通道资格和罕见儿科疾病药物认定,并在美国和欧洲获得STGD1孤儿药资格认定,目前尚无FDA批准的治疗方法。

 
 

FDA批准Genentech旗下药物Vabysmo用于治疗视网膜静脉阻塞(RVO)

Vabysmo是第一个也是唯一一个被批准用于眼科的双特异性抗体。基于全球III期BALATON和COMINO研究的积极结果表明,与阿柏西普相比,每月使用Vabysmo治疗可使RVO患者的视力得到早期和持续的改善,实现视网膜液的快速有效干燥。在BALATON和COMINO中,Vabysmo总体耐受性良好,安全性与先前的试验一致。最常见的不良反应是结膜出血(3%)。各研究组的安全性结果一致。迄今为止,Vabysmo已在全球80多个国家/地区获批用于wAMD和DME患者,全球分发了约2万剂。美国食品和药物管理局 (FDA)已批准Vabysmo(faricimab-svoa)用于治疗视网膜静脉阻塞(RVO)后的黄斑水肿。除了湿性或新生血管性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 和糖尿病性黄斑水肿 (DME) 之外,RVO 是 Vabysmo 的第三个适应症。